細(xì)胞與基因治療是全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的新賽道，為推動(dòng)基因治療與細(xì)胞治療協(xié)同發(fā)展，加快打造生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新“核爆點(diǎn)”和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“集聚區(qū)”，上海市科委、市經(jīng)信委、市衛(wèi)健委聯(lián)合制定的《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2023—2025年)》(以下簡(jiǎn)稱《行動(dòng)方案》)昨天發(fā)布。這是繼去年發(fā)布《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2022—2024年)》后，系統(tǒng)謀劃未來(lái)3年促進(jìn)基因治療的政策舉措。
《行動(dòng)方案》設(shè)立的目標(biāo)包括：到2025年，上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力進(jìn)一步增強(qiáng)，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力進(jìn)一步提升，創(chuàng)新體系進(jìn)一步完善，產(chǎn)業(yè)生態(tài)進(jìn)一步優(yōu)化；建設(shè)5個(gè)以上基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心和示范性研究型病房；引進(jìn)、培育15家以上基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍和骨干企業(yè)；1—2個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品申請(qǐng)上市。
為了促進(jìn)這個(gè)領(lǐng)域的科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展，《行動(dòng)方案》提出12項(xiàng)重大任務(wù)和8項(xiàng)保障措施，旨在增強(qiáng)創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí)。
基因編輯工具、遞送載體等是基因治療產(chǎn)品研發(fā)的底層技術(shù)，《行動(dòng)方案》提出設(shè)立“上海市基因治療科技創(chuàng)新重大專項(xiàng)”、建設(shè)上海市前沿生物技術(shù)研究院，加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和技術(shù)攻關(guān)，同時(shí)探索實(shí)踐人工智能賦能、臨床準(zhǔn)備隊(duì)列等新研究范式。
基因治療產(chǎn)品技術(shù)創(chuàng)新性強(qiáng)、前期投入大，《行動(dòng)方案》提出加強(qiáng)專業(yè)孵化器和創(chuàng)新平臺(tái)建設(shè)，培育一批高質(zhì)量專業(yè)孵化器，建立符合生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范(GMP)的基因治療及相關(guān)領(lǐng)域工程化功能平臺(tái)服務(wù)體系，加速概念驗(yàn)證、產(chǎn)品檢測(cè)和中試放大，縮短研發(fā)、臨床與生產(chǎn)周期。
作為一種直接操作基因的顛覆性技術(shù)，基因治療對(duì)臨床研究設(shè)施、研究能力和倫理審查機(jī)制提出了新要求?！缎袆?dòng)方案》要求：探索建設(shè)基因治療特色研究型醫(yī)院和示范性研究型病房，促進(jìn)基因治療藥物臨床試驗(yàn)和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)；加大對(duì)本市醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)新藥臨床試驗(yàn)和研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)等項(xiàng)目的支持力度，按照每人5萬(wàn)元標(biāo)準(zhǔn)擇優(yōu)給予醫(yī)療機(jī)構(gòu)資助；研究制訂倫理快速審查等工作規(guī)則和標(biāo)準(zhǔn)，建立市級(jí)醫(yī)院倫理審查結(jié)果互認(rèn)機(jī)制。
《行動(dòng)方案》將給企業(yè)帶來(lái)“真金白銀”。對(duì)已在國(guó)內(nèi)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，由本市注冊(cè)企業(yè)獲得上市許可并在本市生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，給予最高3000萬(wàn)元的資金支持；對(duì)引入股權(quán)融資5000萬(wàn)元以上的基因治療企業(yè)，按照實(shí)際獲得股權(quán)融資額給予不超過(guò)2%的資助。
人才是新興產(chǎn)業(yè)的重要支撐。《行動(dòng)方案》提出，試點(diǎn)設(shè)置工程碩博士培養(yǎng)項(xiàng)目，探索駐企培養(yǎng)工程碩博士新模式；鼓勵(lì)基因治療領(lǐng)域企事業(yè)單位設(shè)立博士后科研工作站，或入駐博士后創(chuàng)新實(shí)踐基地；依托基因治療領(lǐng)域相關(guān)產(chǎn)業(yè)平臺(tái)，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊(duì)伍建設(shè)。(記者 俞陶然)
