記者 俞陶然 陳璽撼

  昨天，我國(guó)首個(gè)基因替代療法藥物“信玖凝”（通用名：波哌達(dá)可基注射液）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。這款藥品由上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)和生產(chǎn)，采用重組腺相關(guān)病毒（rAAV）技術(shù)，用于治療中重度血友病B成年患者。

  所謂基因治療，是將外源基因或基因編輯工具導(dǎo)入靶細(xì)胞，對(duì)基因異常引起的疾病進(jìn)行治療?；蛑委熕幬锞哂?ldquo;一針給藥，長(zhǎng)期有效”的優(yōu)勢(shì)，不需要反復(fù)給藥。

  血友病B是一種遺傳性罕見病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起?；颊邚男☆l繁出血，導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重，致殘率居高不下。針對(duì)這個(gè)疾病，信念醫(yī)藥（信致醫(yī)藥母公司）以自主研發(fā)的新型腺相關(guān)病毒（AAV）為載體，讓病毒攜帶人凝血因子Ⅸ基因。它們通過單次靜脈給藥進(jìn)入人體后，會(huì)在肝臟持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ基因，提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平。

  “這款藥物的成功上市得益于上海的科技創(chuàng)新生態(tài)和資源協(xié)同，也得益于政府對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的前瞻性戰(zhàn)略引領(lǐng)和全鏈條創(chuàng)新賦能。”信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、首席科學(xué)家肖嘯說，“我們公司在藥物研發(fā)和臨床試驗(yàn)階段，得到了上海市科委的多項(xiàng)政策支持。在藥物注冊(cè)階段，得到了上海市藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)檢查長(zhǎng)三角分中心的悉心指導(dǎo)。”

  據(jù)悉，為應(yīng)對(duì)全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新形勢(shì)，上海市相關(guān)部門積極匯聚國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高端資源，不斷強(qiáng)化創(chuàng)新策源能力，全力推動(dòng)“基礎(chǔ)研究、孵化轉(zhuǎn)化、臨床試驗(yàn)、審評(píng)審批、落地生產(chǎn)、推廣應(yīng)用”全過程加速和全鏈條賦能，搶抓新范式賦能和新賽道開辟的重要機(jī)遇。

  近三年，《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022—2024年）》《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2023—2025年）》相繼發(fā)布，系統(tǒng)推動(dòng)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，取得了一批創(chuàng)新成果。

  今年，上海已有3款國(guó)產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。未來，上海將進(jìn)一步厚植生物醫(yī)藥創(chuàng)新土壤，持續(xù)推進(jìn)免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療等產(chǎn)品的研發(fā)和上市，為未被滿足的醫(yī)療需求提供創(chuàng)新產(chǎn)品和治療新方法。