用患者自己的細(xì)胞治病，中國(guó)癌癥治療翻開(kāi)里程碑式一頁(yè)

南京傳奇成國(guó)內(nèi)首個(gè)細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)獲批企業(yè)

會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)大屏幕上，一對(duì)美國(guó)夫婦在照片上笑得一臉陽(yáng)光。外人很難想象，就在去年年初，照片中的丈夫還被診斷為復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤中晚期，全身擴(kuò)散，被美國(guó)醫(yī)生判斷生命只剩三個(gè)月。抱著試試看的心理他來(lái)到南京參與細(xì)胞療法試驗(yàn)，如今他已經(jīng)無(wú)病生存7個(gè)月，重新享受滑雪、爬山、游泳帶來(lái)的生活樂(lè)趣。

4月3日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、中國(guó)食品藥品檢定研究院在江寧高新區(qū)生命科技小鎮(zhèn)召開(kāi)國(guó)家“十三五”重大專(zhuān)項(xiàng)新藥創(chuàng)制專(zhuān)項(xiàng)研發(fā)研討會(huì)，三位院士坐鎮(zhèn)，數(shù)家細(xì)胞療法研發(fā)企業(yè)分享自己的最新成果。美國(guó)患者是南京傳奇生物科技有限公司的臨床試驗(yàn)對(duì)象，該公司針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤研發(fā)的細(xì)胞療法（CAR-T），已于近日收到由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局授出的臨床試驗(yàn)批件。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)CAR-T療法臨床試驗(yàn)獲批，掀開(kāi)中國(guó)細(xì)胞治療行業(yè)里程碑式的一頁(yè)。

用病人自己的細(xì)胞治療癌癥，美國(guó)患者飛抵南京求救

據(jù)介紹，多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)發(fā)病率第二的常見(jiàn)惡性腫瘤，目前無(wú)法完全治愈，病人每年為維持生命需花費(fèi)數(shù)十萬(wàn)元。我國(guó)目前約有20萬(wàn)患者，每年還新增至少6萬(wàn)例，大多數(shù)患者生存期僅3—5年。

本文開(kāi)頭提到的美國(guó)患者是幸運(yùn)的。去年6月5日，他的主治醫(yī)生在芝加哥參加世界頂級(jí)腫瘤學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議——2017美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)。正是在這個(gè)會(huì)上，南京傳奇生物科技有限公司首席科學(xué)官范曉虎博士發(fā)布其震驚醫(yī)學(xué)界的成果——其針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤自主研發(fā)的細(xì)胞療法，可使該病的客觀緩解率接近100%，被業(yè)內(nèi)譽(yù)為行業(yè)“黑馬”。

患者的美國(guó)主治醫(yī)生聯(lián)系到南京傳奇公司，很快，患者住進(jìn)江蘇省人民醫(yī)院接受細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)。奇跡發(fā)生了，僅一個(gè)月這位患者就達(dá)到了病情緩解標(biāo)準(zhǔn)，兩個(gè)月后，即便用最敏感的醫(yī)療檢測(cè)設(shè)備都檢測(cè)不到癌細(xì)胞。目前這個(gè)患者已經(jīng)無(wú)病生存了7個(gè)月，今年中國(guó)春節(jié)，他還特意錄了一段視頻給南京傳奇公司拜年。

“擊潰”他身上多發(fā)性骨髓瘤的，是學(xué)名為“CAR-T”的細(xì)胞療法，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是用患者自己的細(xì)胞治療癌癥。原理是從病人身上分離出T淋巴細(xì)胞，然后用基因工程技術(shù)，賦予T細(xì)胞識(shí)別特定腫瘤細(xì)胞、特異殺死該種腫瘤細(xì)胞的能力，最后通過(guò)自體輸回病人體內(nèi)。

傳奇公司CSO范曉虎博士說(shuō)：“目前參與試驗(yàn)絕大多數(shù)患者超過(guò)1年沒(méi)有復(fù)發(fā)，最早參與試驗(yàn)的五個(gè)患者已經(jīng)超過(guò)或者接近兩年實(shí)現(xiàn)無(wú)病生存。”

聯(lián)手強(qiáng)生開(kāi)拓國(guó)際市場(chǎng)，希望將低價(jià)產(chǎn)品留給中國(guó)

傳奇公司的研究成果在國(guó)際醫(yī)藥市場(chǎng)濺起巨大“水花”，強(qiáng)生公司聞?dòng)嵍鴣?lái)。經(jīng)過(guò)談判，南京傳奇和美國(guó)強(qiáng)生公司簽訂了金額達(dá)數(shù)十億美元的全球商業(yè)轉(zhuǎn)化合作協(xié)議，成為中國(guó)原創(chuàng)新藥獲得國(guó)際承認(rèn)，進(jìn)軍國(guó)際市場(chǎng)的范例。強(qiáng)生公司近期已支付首付款。

研發(fā)是一項(xiàng)“燒錢(qián)”的工作，強(qiáng)生公司為南京傳奇注入了資金，決定兩家聯(lián)手開(kāi)發(fā)海外市場(chǎng)，南京傳奇和強(qiáng)生商業(yè)權(quán)益對(duì)等。但南京傳奇保留了中國(guó)市場(chǎng)的開(kāi)發(fā)權(quán)，沒(méi)有讓給外國(guó)人。

記者了解到，細(xì)胞療法雖然效果好，但不是普通人能負(fù)擔(dān)的。這種個(gè)體化療法，得從每個(gè)病人自己身上提取細(xì)胞進(jìn)行制備，無(wú)法批量生產(chǎn)，成本居高不下。在國(guó)外，細(xì)胞療法治療成本在300萬(wàn)元人民幣，加上住院等費(fèi)用，五六百萬(wàn)元才可能“救命”。

“在中國(guó)，考慮到中國(guó)國(guó)情，我們會(huì)盡量壓低成本。我們希望依賴(lài)國(guó)際市場(chǎng)的開(kāi)拓來(lái)維持公司運(yùn)營(yíng)，并不一定要在中國(guó)市場(chǎng)獲利。幫助中國(guó)絕望的患者，是我們公司的使命之一。”范曉虎說(shuō)。他樂(lè)觀估計(jì)，最快明年年中或年底，項(xiàng)目將獲得商業(yè)化批準(zhǔn)，很可能是中國(guó)第一個(gè)商業(yè)化的細(xì)胞療法產(chǎn)品，也可能是全球首個(gè)多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞療法產(chǎn)品。

（）“中國(guó)制造”到“中國(guó)創(chuàng)造”的“彎道超越”

在研討會(huì)上，科濟(jì)生物醫(yī)藥（上海）科技有限公司的創(chuàng)始人李宗海動(dòng)情的說(shuō)：“我們現(xiàn)在做的，是改變'中國(guó)制造'形象的事，要讓它在國(guó)際上變成更好的詞。”

現(xiàn)場(chǎng)專(zhuān)家告訴記者，國(guó)際醫(yī)藥界對(duì)“中國(guó)制造”貼的標(biāo)簽是“仿制藥大國(guó)”，創(chuàng)新藥落后。但近幾年國(guó)內(nèi)發(fā)生了大變化，海外人才紛紛回國(guó)、研發(fā)資金充裕、國(guó)家在知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)上不斷改進(jìn)……整個(gè)產(chǎn)業(yè)環(huán)境發(fā)生了革命性的變化。國(guó)內(nèi)雨后春筍般成立很多家生物科技公司，他們?cè)敢獬袚?dān)風(fēng)險(xiǎn)，敢于投入，專(zhuān)注于高級(jí)科技產(chǎn)品的研發(fā)。

數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)前，中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)在CAR-T療法的臨床研究上處于全球第一梯隊(duì)，目前登記開(kāi)展CAR-T臨床研究項(xiàng)目超過(guò)百余項(xiàng)，數(shù)量上超過(guò)歐洲，僅次于美國(guó)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局已受理了15個(gè)CAR-T細(xì)胞治療臨床申請(qǐng)。但從審批進(jìn)程看，目前除了南京傳奇完成技術(shù)審評(píng)外，其他都還未開(kāi)審或正處于評(píng)審的過(guò)程中。

范曉虎作為海歸專(zhuān)家，他對(duì)此深有感觸：“最近特朗普發(fā)動(dòng)的貿(mào)易戰(zhàn)，把醫(yī)療作為很重要的領(lǐng)域。雖然美國(guó)是以知識(shí)產(chǎn)權(quán)為名發(fā)起貿(mào)易壁壘，其實(shí)也是擔(dān)心中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)崛起。這些跡象從一個(gè)側(cè)面表明，中國(guó)生物醫(yī)藥的原創(chuàng)性、研發(fā)水平有了很高的全球地位。海外已有媒體評(píng)價(jià)，中國(guó)生物醫(yī)藥未來(lái)會(huì)成為全球生物醫(yī)藥的'發(fā)電廠'。我相信接下來(lái)的十年，是中國(guó)醫(yī)療技術(shù)開(kāi)發(fā)的黃金十年。”

會(huì)上，中國(guó)工程院院士桑國(guó)衛(wèi)對(duì)企業(yè)們?nèi)〉玫某煽?jī)表示認(rèn)可，并對(duì)中國(guó)企業(yè)依靠創(chuàng)新實(shí)現(xiàn)在生物領(lǐng)域的彎道超車(chē)，引領(lǐng)腫瘤治療領(lǐng)域新方向表示期許。

據(jù)悉，國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)是為了實(shí)現(xiàn)國(guó)家戰(zhàn)略目標(biāo)，通過(guò)核心技術(shù)突破和資源集成，在一定時(shí)限內(nèi)完成的重大戰(zhàn)略產(chǎn)品、關(guān)鍵共性技術(shù)和重大工程，目前共設(shè)16個(gè)重大專(zhuān)項(xiàng)。國(guó)家衛(wèi)健委科教司司長(zhǎng)楊青透露：“為加快國(guó)內(nèi)CAR-T研究進(jìn)程，重大新藥創(chuàng)制科技重大專(zhuān)項(xiàng)高度重視藥物新技術(shù)的發(fā)展，近幾年已對(duì)多個(gè)CAR-T項(xiàng)目進(jìn)行了支持。”

本報(bào)通訊員 陳晨 郭芳

本報(bào)記者 張希