已納入我國突破性治療藥物程序

　　上海研發(fā)骨髓瘤靶向藥有望加速上市

　　記者日前獲悉，科濟(jì)生物醫(yī)藥(上海)有限公司研發(fā)的CT053全人抗BCMA(B細(xì)胞成熟抗原)自體CAR T細(xì)胞注射液，通過了國家藥監(jiān)局藥品審評中心的公示期，納入“突破性治療藥物品種”，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。納入突破性治療藥物程序，有望加速這款新藥在中國的研發(fā)和審批速度，更早惠及國內(nèi)患者。

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤尤甚。對于這種難治疾病，新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)可以申請適用突破性治療藥物程序。對納入突破性治療藥物程序的藥物，在藥品審評審批過程中會有更多與藥監(jiān)機(jī)構(gòu)溝通交流的機(jī)會，從而加速藥品的上市進(jìn)程。

　　“腫瘤免疫治療近年來發(fā)展很快，CAR T細(xì)胞治療是其中一條技術(shù)路線?！笨茲?jì)生物董事長、首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)家李宗海說，T淋巴細(xì)胞具有免疫活性，如同人體內(nèi)的特種部隊，專門殺滅外來入侵者；CAR是一種分子修飾物，包含識別腫瘤抗原的抗體序列，使T細(xì)胞具有對腫瘤的靶向。如今，CAR T細(xì)胞療法已在多種血液腫瘤治療中取得很好療效，但是在實體瘤治療領(lǐng)域還有待突破。

　　CT053是一種針對B細(xì)胞成熟抗原的CAR T細(xì)胞療法，B細(xì)胞成熟抗原是一種在血液中惡性和正常漿細(xì)胞表面均表達(dá)的蛋白質(zhì)。CT053構(gòu)建體利用全人抗BCMA單鏈抗體域，有望降低免疫原性并提高安全性。這一細(xì)胞療法可以識別、結(jié)合并清除表達(dá)B細(xì)胞成熟抗原的多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞。

　　在近日舉辦的第62屆美國血液學(xué)學(xué)會年會上，科濟(jì)生物發(fā)布了正在進(jìn)行的CT053全球臨床研究的最新安全性和有效性結(jié)果，包括兩篇口頭報告和一篇壁報交流。三項研究共涵蓋來自中國和美國的58名復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，結(jié)果顯示它具有良好的耐受性，并且在經(jīng)歷了多線治療失敗的患者中，觀察到了顯著和持久的緩解。

　　據(jù)悉，CT053是中國首個獲得美國食品和藥物管理局“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法”的細(xì)胞治療候選藥物，并被歐洲藥品管理局納入“優(yōu)先藥物計劃”。目前，CT053臨床試驗正在中國、美國、加拿大等國家和地區(qū)進(jìn)行。 (記者 俞陶然)