邁入2024年，浦東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)企業(yè)可以用一個(gè)詞來(lái)形容：“火力全開”，好消息更是接踵而至：前沿技術(shù)頻頻取得突破，加速新藥上市腳步；創(chuàng)新藥“出海”合作成為關(guān)鍵詞。厚積薄發(fā)的浦東創(chuàng)新藥步入了收獲期，提升創(chuàng)新藥械產(chǎn)品可及性，讓更多患者獲益。
浦東去年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新成果頗豐，共上市4款1類新藥，包括旺實(shí)生物的氫溴酸氘瑞米德韋片、盛迪醫(yī)藥的阿得貝利單抗注射液、海和藥物的谷美替尼片、上海津曼特的納魯索拜單抗注射液。此外，4款醫(yī)療器械創(chuàng)新產(chǎn)品獲批上市，分別是上海微創(chuàng)電生理和康灃生物各自研發(fā)的“冷凍消融設(shè)備”和“球囊型冷凍消融導(dǎo)管”。隨著更多創(chuàng)新藥提交上市申請(qǐng)，今年浦東創(chuàng)新藥正拉快“進(jìn)度條”，以沖刺之姿起跑。
創(chuàng)新藥進(jìn)入收獲期：不斷開拓更多新適應(yīng)癥
1月4日，藥明巨諾宣布了一項(xiàng)重磅消息，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已受理其靶向CD19的自體嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品倍諾達(dá)（瑞基奧侖賽注射液）用于治療復(fù)發(fā)或難治套細(xì)胞淋巴瘤（r/rMCL）患者的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)。這是藥明巨諾針對(duì)倍諾達(dá)遞交的第三項(xiàng)上市許可申請(qǐng)，并有望成為首個(gè)在中國(guó)批準(zhǔn)用于治療r/rMCL患者的細(xì)胞治療產(chǎn)品。
在此之前，倍諾達(dá)已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)兩項(xiàng)適應(yīng)癥，包括治療經(jīng)過(guò)二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤以及治療經(jīng)過(guò)二線或以上系統(tǒng)性治療的成人難治性或24個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的濾泡性淋巴瘤，成為中國(guó)首個(gè)獲批為1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。倍諾達(dá)是中國(guó)目前唯一一款同時(shí)獲得“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)、新藥上市申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格及突破性治療藥物認(rèn)定等三項(xiàng)殊榮的CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。
同樣不斷開拓更多新適應(yīng)癥的還有君實(shí)生物的特瑞普利單抗。新年伊始，君實(shí)生物就傳出消息，其自主研發(fā)的PD-1單抗特瑞普利圍手術(shù)期治療可切除IIIA-IIIB期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。這是特瑞普利單抗在中國(guó)獲批的第七項(xiàng)適應(yīng)癥，也是我國(guó)首個(gè)、全球第二個(gè)（繼K藥之后）獲批的肺癌圍手術(shù)期療法。
君實(shí)生物全球研發(fā)總裁鄒建軍表示，君實(shí)生物在圍手術(shù)期免疫治療領(lǐng)域布局非常早，也是最先在國(guó)內(nèi)開展臨床試驗(yàn)、覆蓋適應(yīng)癥最廣的本土藥企之一。“如今，腫瘤免疫治療已成為諸多晚期腫瘤治療的標(biāo)準(zhǔn)療法，我們相信這類新興療法將進(jìn)一步為早期腫瘤治療帶來(lái)突破性的變革，成為患者的潛在優(yōu)選方案。”
讓更多填補(bǔ)空白的創(chuàng)新藥惠及百姓
近年來(lái)，集采和醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的一個(gè)重要方向便是國(guó)家對(duì)創(chuàng)新藥的支持，這也大大提高了創(chuàng)新藥的成長(zhǎng)確定性。去年不少來(lái)自浦東藥企或由浦東藥企引入的首創(chuàng)新藥和新適應(yīng)癥被納入新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。進(jìn)入2024年，新版醫(yī)保目錄中已有一些藥物在上海醫(yī)療機(jī)構(gòu)陸續(xù)開出首張醫(yī)保處方。
近日，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院，治療罕見病重癥肌無(wú)力的創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德開出首張醫(yī)保處方。值得關(guān)注的是，艾加莫德是全球首個(gè)且國(guó)內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑，由總部位于張江的創(chuàng)新藥企再鼎醫(yī)藥帶來(lái)。該藥去年6月獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，9月即已在國(guó)內(nèi)正式上市，而從上市到納入醫(yī)保并開出首張?zhí)幏絻H用了半年多的時(shí)間，充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)臨床上存在巨大未滿足需求的創(chuàng)新藥給予更大力度的支持。
再鼎醫(yī)藥首席商務(wù)官兼大中華區(qū)總裁梁怡表示：“我們充分感受到了各級(jí)政府部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠(chéng)意與決心，相信隨著醫(yī)保落地，艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性將大大提升，更多罕見病患者和家庭的治療負(fù)擔(dān)有望進(jìn)一步減輕。”
新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄從動(dòng)態(tài)調(diào)整、目錄公布到落地實(shí)施，罕見病創(chuàng)新藥都備受關(guān)注。罕見病用藥納入新版醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)下了歷年新高，共有15種罕見病用藥，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。特別是像重癥肌無(wú)力等多年未得到解決、社會(huì)影響較大的罕見病治療用藥被納入目錄，正產(chǎn)生良好的社會(huì)效果。
創(chuàng)新藥“出海”成生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)增長(zhǎng)新亮點(diǎn)
2023年，創(chuàng)新藥賽道風(fēng)起云涌，成為中國(guó)藥企“出海”突破元年，浦東創(chuàng)新藥“出海”表現(xiàn)亮眼，正成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)增長(zhǎng)的新亮點(diǎn)。以往“出海”企業(yè)多是單打獨(dú)斗，進(jìn)入2024年“合作”成為關(guān)鍵詞。
1月5日，英矽智能與美納里尼達(dá)成臨床前AI藥物獨(dú)家授權(quán)。本次達(dá)成合作的是英矽智能自研的新型KAT6小分子抑制劑，有望被用于ER+/HER2-乳腺癌和其他癌癥的治療。根據(jù)協(xié)議條款，美納里尼集團(tuán)與英矽智能的合作交易總額逾5億美元。此外，英矽智能還有望獲得潛在可達(dá)兩位數(shù)的特許權(quán)使用費(fèi)率。
浦東跨國(guó)企業(yè)勃林格殷格翰則與瑞博生物攜手合作，共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸創(chuàng)新療法。這也是中國(guó)藥企與跨國(guó)藥企達(dá)成的第一單小核酸藥物對(duì)外授權(quán)項(xiàng)目，具有一定的風(fēng)向標(biāo)意義。
從一開始在中國(guó)布局生產(chǎn)、銷售，到將中國(guó)臨床研究納入全球研發(fā)體系，再到最近幾年助力中國(guó)本土創(chuàng)新藥“出海”，勃林格殷格翰的中國(guó)本土化戰(zhàn)略向縱深發(fā)展，見證中國(guó)創(chuàng)新藥從“中國(guó)新”走向“全球新”。勃林格殷格翰還加入了浦東大企業(yè)開放創(chuàng)新中心計(jì)劃，為浦東生物醫(yī)藥中小企業(yè)創(chuàng)新孵化貢獻(xiàn)力量。
在開放的市場(chǎng)環(huán)境下，跨國(guó)藥企對(duì)提升我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力發(fā)揮了重要樞紐作用。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，ADC成為新的內(nèi)卷戰(zhàn)場(chǎng)，大有“千帆競(jìng)發(fā)，百舸爭(zhēng)流”之勢(shì)。但不同于PD-1這一單一靶點(diǎn)，ADC藥物由抗體、連接子、毒素等諸多零件構(gòu)成，每一個(gè)零件都有創(chuàng)新空間，因此藥企可以通過(guò)差異化設(shè)計(jì)、排列組合，實(shí)現(xiàn)共生共存。
作為浦東第一家跨國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)，羅氏在今年第一個(gè)工作日就宣布，與蘇州宜聯(lián)生物醫(yī)藥有限公司達(dá)成全球合作和許可協(xié)議。雙方將合作開發(fā)靶向間質(zhì)表皮轉(zhuǎn)化因子（c-MET）的下一代抗體偶聯(lián)藥物候選產(chǎn)品YL211（c-METADC），用于治療實(shí)體瘤。宜聯(lián)生物將與羅氏中國(guó)創(chuàng)新中心（CICoR）共同合作推動(dòng)YL211項(xiàng)目進(jìn)入臨床I期試驗(yàn)階段，并交由羅氏負(fù)責(zé)后續(xù)全球范圍內(nèi)進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化工作。
中國(guó)儼然成為了新藥研發(fā)的高地。作為浦東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地，近年來(lái)，張江創(chuàng)新藥已進(jìn)入密集收獲期。目前，張江藥谷藥物管線總數(shù)超過(guò)1300個(gè)，涵蓋小分子靶向藥、大分子靶向藥、細(xì)胞和基因治療藥物、中藥等，其中1類新藥占比超過(guò)一半，國(guó)際國(guó)內(nèi)“雙報(bào)”超過(guò)1/3，凸顯國(guó)際化、高質(zhì)量的創(chuàng)新特征。
