邁入2024年，浦東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)企業(yè)可以用一個詞來形容：“火力全開”，好消息更是接踵而至：前沿技術(shù)頻頻取得突破，加速新藥上市腳步；創(chuàng)新藥“出海”合作成為關(guān)鍵詞。厚積薄發(fā)的浦東創(chuàng)新藥步入了收獲期，提升創(chuàng)新藥械產(chǎn)品可及性，讓更多患者獲益。
浦東去年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新成果頗豐，共上市4款1類新藥，包括旺實生物的氫溴酸氘瑞米德韋片、盛迪醫(yī)藥的阿得貝利單抗注射液、海和藥物的谷美替尼片、上海津曼特的納魯索拜單抗注射液。此外，4款醫(yī)療器械創(chuàng)新產(chǎn)品獲批上市，分別是上海微創(chuàng)電生理和康灃生物各自研發(fā)的“冷凍消融設備”和“球囊型冷凍消融導管”。隨著更多創(chuàng)新藥提交上市申請，今年浦東創(chuàng)新藥正拉快“進度條”，以沖刺之姿起跑。
創(chuàng)新藥進入收獲期：不斷開拓更多新適應癥
1月4日，藥明巨諾宣布了一項重磅消息，國家藥品監(jiān)督管理局已受理其靶向CD19的自體嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞免疫治療產(chǎn)品倍諾達（瑞基奧侖賽注射液）用于治療復發(fā)或難治套細胞淋巴瘤（r/rMCL）患者的新適應癥上市許可申請。這是藥明巨諾針對倍諾達遞交的第三項上市許可申請，并有望成為首個在中國批準用于治療r/rMCL患者的細胞治療產(chǎn)品。
在此之前，倍諾達已被國家藥品監(jiān)督管理局批準兩項適應癥，包括治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤以及治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療的成人難治性或24個月內(nèi)復發(fā)的濾泡性淋巴瘤，成為中國首個獲批為1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。倍諾達是中國目前唯一一款同時獲得“重大新藥創(chuàng)制”專項、新藥上市申請優(yōu)先審評資格及突破性治療藥物認定等三項殊榮的CAR-T細胞免疫治療產(chǎn)品。
同樣不斷開拓更多新適應癥的還有君實生物的特瑞普利單抗。新年伊始，君實生物就傳出消息，其自主研發(fā)的PD-1單抗特瑞普利圍手術(shù)期治療可切除IIIA-IIIB期非小細胞肺癌（NSCLC）的新適應癥上市申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準。這是特瑞普利單抗在中國獲批的第七項適應癥，也是我國首個、全球第二個（繼K藥之后）獲批的肺癌圍手術(shù)期療法。
君實生物全球研發(fā)總裁鄒建軍表示，君實生物在圍手術(shù)期免疫治療領(lǐng)域布局非常早，也是最先在國內(nèi)開展臨床試驗、覆蓋適應癥最廣的本土藥企之一。“如今，腫瘤免疫治療已成為諸多晚期腫瘤治療的標準療法，我們相信這類新興療法將進一步為早期腫瘤治療帶來突破性的變革，成為患者的潛在優(yōu)選方案。”
讓更多填補空白的創(chuàng)新藥惠及百姓
近年來，集采和醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的一個重要方向便是國家對創(chuàng)新藥的支持，這也大大提高了創(chuàng)新藥的成長確定性。去年不少來自浦東藥企或由浦東藥企引入的首創(chuàng)新藥和新適應癥被納入新版國家醫(yī)保藥品目錄。進入2024年，新版醫(yī)保目錄中已有一些藥物在上海醫(yī)療機構(gòu)陸續(xù)開出首張醫(yī)保處方。
近日，在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院，治療罕見病重癥肌無力的創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德開出首張醫(yī)保處方。值得關(guān)注的是，艾加莫德是全球首個且國內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑，由總部位于張江的創(chuàng)新藥企再鼎醫(yī)藥帶來。該藥去年6月獲國家藥監(jiān)局批準，9月即已在國內(nèi)正式上市，而從上市到納入醫(yī)保并開出首張?zhí)幏絻H用了半年多的時間，充分體現(xiàn)了國家對臨床上存在巨大未滿足需求的創(chuàng)新藥給予更大力度的支持。
再鼎醫(yī)藥首席商務官兼大中華區(qū)總裁梁怡表示：“我們充分感受到了各級政府部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心，相信隨著醫(yī)保落地，艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性將大大提升，更多罕見病患者和家庭的治療負擔有望進一步減輕。”
新版國家醫(yī)保藥品目錄從動態(tài)調(diào)整、目錄公布到落地實施，罕見病創(chuàng)新藥都備受關(guān)注。罕見病用藥納入新版醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)下了歷年新高，共有15種罕見病用藥，填補了10個病種的用藥保障空白。特別是像重癥肌無力等多年未得到解決、社會影響較大的罕見病治療用藥被納入目錄，正產(chǎn)生良好的社會效果。
創(chuàng)新藥“出海”成生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)增長新亮點
2023年，創(chuàng)新藥賽道風起云涌，成為中國藥企“出海”突破元年，浦東創(chuàng)新藥“出海”表現(xiàn)亮眼，正成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)增長的新亮點。以往“出海”企業(yè)多是單打獨斗，進入2024年“合作”成為關(guān)鍵詞。
1月5日，英矽智能與美納里尼達成臨床前AI藥物獨家授權(quán)。本次達成合作的是英矽智能自研的新型KAT6小分子抑制劑，有望被用于ER+/HER2-乳腺癌和其他癌癥的治療。根據(jù)協(xié)議條款，美納里尼集團與英矽智能的合作交易總額逾5億美元。此外，英矽智能還有望獲得潛在可達兩位數(shù)的特許權(quán)使用費率。
浦東跨國企業(yè)勃林格殷格翰則與瑞博生物攜手合作，共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸創(chuàng)新療法。這也是中國藥企與跨國藥企達成的第一單小核酸藥物對外授權(quán)項目，具有一定的風向標意義。
從一開始在中國布局生產(chǎn)、銷售，到將中國臨床研究納入全球研發(fā)體系，再到最近幾年助力中國本土創(chuàng)新藥“出海”，勃林格殷格翰的中國本土化戰(zhàn)略向縱深發(fā)展，見證中國創(chuàng)新藥從“中國新”走向“全球新”。勃林格殷格翰還加入了浦東大企業(yè)開放創(chuàng)新中心計劃，為浦東生物醫(yī)藥中小企業(yè)創(chuàng)新孵化貢獻力量。
在開放的市場環(huán)境下，跨國藥企對提升我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈國際競爭力發(fā)揮了重要樞紐作用。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，ADC成為新的內(nèi)卷戰(zhàn)場，大有“千帆競發(fā)，百舸爭流”之勢。但不同于PD-1這一單一靶點，ADC藥物由抗體、連接子、毒素等諸多零件構(gòu)成，每一個零件都有創(chuàng)新空間，因此藥企可以通過差異化設計、排列組合，實現(xiàn)共生共存。
作為浦東第一家跨國生物醫(yī)藥企業(yè)，羅氏在今年第一個工作日就宣布，與蘇州宜聯(lián)生物醫(yī)藥有限公司達成全球合作和許可協(xié)議。雙方將合作開發(fā)靶向間質(zhì)表皮轉(zhuǎn)化因子（c-MET）的下一代抗體偶聯(lián)藥物候選產(chǎn)品YL211（c-METADC），用于治療實體瘤。宜聯(lián)生物將與羅氏中國創(chuàng)新中心（CICoR）共同合作推動YL211項目進入臨床I期試驗階段，并交由羅氏負責后續(xù)全球范圍內(nèi)進一步開發(fā)和商業(yè)化工作。
中國儼然成為了新藥研發(fā)的高地。作為浦東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地，近年來，張江創(chuàng)新藥已進入密集收獲期。目前，張江藥谷藥物管線總數(shù)超過1300個，涵蓋小分子靶向藥、大分子靶向藥、細胞和基因治療藥物、中藥等，其中1類新藥占比超過一半，國際國內(nèi)“雙報”超過1/3，凸顯國際化、高質(zhì)量的創(chuàng)新特征。
