4月27日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心官網(wǎng)公示，合肥高新區(qū)企業(yè)安徽中盛溯源生物科技有限公司申報(bào)的"NCR201注射液"獲批臨床默示許可，擬開展針對帕金森病的臨床研究。這一突破性進(jìn)展標(biāo)志著我國在干細(xì)胞治療領(lǐng)域取得重要進(jìn)展，未來有望為帕金森病患者提供了更高效、更可及的治療選擇。
創(chuàng)新療法，患者癥狀明顯改善
帕金森是一種常見的中老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，在我國65歲以上人群中患病率為1.7%。未來，我國帕金森患病人數(shù)將從2005年的199萬人上升到2030年的500萬人，約占全球帕金森病患病人數(shù)的一半。值得注意的是，帕金森病發(fā)病還呈現(xiàn)年輕化趨勢。
近年來，通過細(xì)胞移植替代損失的多巴胺能神經(jīng)元以恢復(fù)神經(jīng)傳遞，保護(hù)殘留的多巴胺能神經(jīng)元成為研究熱點(diǎn)，有望從根本上治療帕金森病。
位于合肥高新區(qū)的安徽中盛溯源生物科技有限公司，很早就聚焦于帕金森病的治療。憑借多年技術(shù)優(yōu)化與創(chuàng)新突破，中盛溯源成功研發(fā)出針對帕金森病的通用高效iDAP細(xì)胞治療產(chǎn)品“NCR201注射液”。
“‘NCR201’的前期臨床研究結(jié)果令人振奮，目前已成功完成多例患者給藥，未觀察到嚴(yán)重不良事件，且均觀察到顯著治療效果。”作為該研究的主要研究者，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科的施炯院長透露，目前所有受試者皆有很好的功能改善，“NCR201”療法的創(chuàng)新性在于，通過移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP），直接補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，從病理機(jī)制上改善運(yùn)動功能。
一位長期受運(yùn)動障礙困擾的患者，此前晚上睡覺翻身都要家里人幫忙，白天走路遲緩，生活里的各種小事都要家里人幫忙。接受治療后，不僅可以正常翻身也能正常走路，甚至手也更加靈活，能夠單手扣扣子、解扣子。另一名睡眠障礙的患者時常做噩夢、大喊大叫，夜里頻繁被驚醒，如今睡眠時間從每天4個小時提升到了6-8小時。
在認(rèn)知功能上，一些患者也表現(xiàn)出了顯著的變化，“以前還有流口水的情況，說話總是說不完整，很多做過的事情也記不住。做完手術(shù)以后，流口水的次數(shù)減少了，說話也比以前流利，家里人都說可以聽明白意思了，記憶力也有好轉(zhuǎn)，甚至可以背誦唐詩。”
參與前期臨床試驗(yàn)的帕金森病患者，為了感謝這種創(chuàng)新治療帶來的生活改善，還特地為研究團(tuán)隊(duì)的醫(yī)生們送去了錦旗。
已獲批臨床試驗(yàn)，治療產(chǎn)品將加速上市
帕金森病的病理特征是黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元退行性變導(dǎo)致多巴胺進(jìn)行性減少，傳統(tǒng)治療的核心目標(biāo)是要補(bǔ)充腦內(nèi)多巴胺，藥物治療的局限性在于無法阻斷疾病進(jìn)展。隨著患病時間增加，患者不僅會出現(xiàn)療效減退，還可能面臨各種并發(fā)癥等副作用。
“"NCR201注射液"是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）治療產(chǎn)品。”中盛溯源相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，“NCR201”療法是通過殼核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP），補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，直接從病理機(jī)制上修復(fù)。
目前，"NCR201注射液"不僅具備規(guī)?；慨a(chǎn)、高批次一致性等優(yōu)勢，依托多輪迭代創(chuàng)新與專利工藝優(yōu)化，中盛溯源研發(fā)團(tuán)隊(duì)實(shí)現(xiàn)了通用高效iDAP細(xì)胞藥物的標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)工藝。這種創(chuàng)新工藝大幅提升了iDAP細(xì)胞的純度達(dá)到國際領(lǐng)先水平，推動產(chǎn)品在質(zhì)量上更加安全可靠且起效更快。同時，“NCR201”還具有廣泛的適用性特征，其通用型設(shè)計(jì)能夠覆蓋更廣泛的患者群體，突破了傳統(tǒng)細(xì)胞療法在適用性的局限性。
4月27日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心官網(wǎng)公示，"NCR201注射液"已獲批臨床默示許可。中盛溯源將繼續(xù)推進(jìn)針對帕金森病的臨床研究，加速產(chǎn)品上市進(jìn)程，助力我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
中盛溯源是一家專注于開發(fā)廣泛可及的iPSC衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品的高科技企業(yè)，已陸續(xù)將iPSC衍生3種功能細(xì)胞（iMSC、iNK、iDAP）的多條產(chǎn)品管線推動至注冊臨床試驗(yàn)階段，包括國內(nèi)首個iPSC來源間充質(zhì)樣細(xì)胞（iMSC）和iPSC來源自然殺傷細(xì)胞（iNK）治療產(chǎn)品，以及全球首個基因修飾 iMSC 產(chǎn)品。
合肥在線-合新聞記者 朱汗翔
