記者 張煜

  我國目前罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人，他們的權益日益受到社會的關注。全國政協(xié)常委、上海市兒科醫(yī)學研究所所長蔡威注意到，我國上市的大多數(shù)罕見病藥品以進口為主。他建議繼續(xù)完善罕見病藥品進口流程，增加罕見病患者用藥的可及性。

  自2018年4月1日起，我國進口化學原料藥及非首次進口制劑不再逐批強制檢驗，口岸檢驗量下降90%以上。“罕見病藥物大部分屬于生物制劑，仍然需逐批進行檢驗，影響罕見病藥品通關效率，增加了罕見病藥品生產(chǎn)企業(yè)負擔。”蔡威舉例，有些進口量很小的罕見病藥物抽樣比例達到42%，甚至超過50%，“企業(yè)負擔很重”。

  為了緩解目前制藥企業(yè)進口罕見病藥品的負擔，促進產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和患者用藥的可及性，蔡威建議優(yōu)化罕見病藥品檢驗抽檢程序和抽檢量。比如，針對生物制品進口檢驗，明確對“罕見病藥品”采用“一事一議”的方式予以支持；建立罕見病藥品進口便利化試點，基于風險原則制定針對罕見病藥品的專項進口檢驗辦法，通過減少檢驗批次、用關鍵指標代替全檢、平行檢驗、適當減少樣品數(shù)量等方式持續(xù)優(yōu)化進口流程等。

  “在優(yōu)化流程的基礎上，各級藥品監(jiān)管部門需加強對進口藥品的市場監(jiān)督抽檢，發(fā)現(xiàn)違法違規(guī)行為的，嚴格依法查處。”蔡威表示，此外，還可以建立罕見病藥品抽檢補貼政策，對抽檢合格率高的企業(yè)給予一定的獎勵，以此激發(fā)企業(yè)對產(chǎn)品的重視度，使藥品總體質(zhì)量水平上升。

  蔡威還特別關注到罕見病患者對特殊醫(yī)學用途配方食品（簡稱“特醫(yī)食品”）的需求。蔡威建議，進一步放寬罕見病類特醫(yī)食品注冊審批制度，對成熟的進口產(chǎn)品實行先有條件注冊許可進口和臨床使用。同時，要求企業(yè)和臨床醫(yī)師在使用中實時收集數(shù)據(jù)上報，通過統(tǒng)計匯總觀察相關產(chǎn)品的安全性和有效性，為正式通過注冊發(fā)證提供科學數(shù)據(jù)。

  蔡威認為，要解決罕見病特醫(yī)食品短缺問題，還需要鼓勵國內(nèi)企業(yè)參與研發(fā)生產(chǎn)。“可以為國內(nèi)自主研發(fā)企業(yè)建立專門綠色通道，實行單獨‘排隊’或優(yōu)先審評，對前期工作扎實、可靠、科學的產(chǎn)品也可實施有條件批準、上市后臨床效果跟蹤評估及退出機制。同時，也可以對從事罕見病產(chǎn)品研發(fā)的企業(yè)予以一定的財政補貼。”