讓實驗室和臨床緊密結(jié)合有效互動

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，為創(chuàng)新藥研發(fā)裝上GPS

南報網(wǎng)訊（記者 戴六華 毛慶）物美價廉的特效藥，是不少病患者的期盼。但是，創(chuàng)新藥研發(fā)投資大、周期長、風(fēng)險高，一種創(chuàng)新藥物從研發(fā)到上市往往需要一二十年的時間，有的甚至努力數(shù)年無功而返。

如何提高創(chuàng)新藥研發(fā)的成功率和效率，降低成本和風(fēng)險？在南京，依托江蘇先聲藥業(yè)有限公司建設(shè)的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室里，一批專家正在嘗試用“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”的手段，讓實驗室和臨床緊密結(jié)合實現(xiàn)互動，加速創(chuàng)新藥研發(fā)，同時通過臨床的各種實測，細(xì)分病癥，量身定制創(chuàng)新藥物，實現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室位于徐莊軟件園內(nèi)，四棟白色墻面的大樓里，建有實驗室的多個創(chuàng)新平臺，包括生物創(chuàng)新藥物研發(fā)中心、先聲診斷醫(yī)學(xué)檢驗中心等，每層都“裝”滿了各種實驗設(shè)備。

“這里有轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方向的專家近百名，其中四分之一是海歸，他們在國外頂級實驗室或醫(yī)藥公司呆過，擁有豐富的創(chuàng)新藥物研發(fā)經(jīng)驗。”先聲藥物研究院副院長檀愛民告訴記者，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室在國內(nèi)是獨一無二的，它的使命就是用“轉(zhuǎn)化”的手段，提高創(chuàng)新藥研發(fā)效率，降低上市藥物成本。

何為“轉(zhuǎn)化”？先聲藥業(yè)首席科學(xué)家、實驗室常務(wù)副主任牟驊用一個案例做解釋：當(dāng)時，他和團隊正在做一種新型抗癌藥研發(fā)，實驗室的研究正在進行，但專家們急需知道，這種藥物到底對哪種病人最有效。于是，實驗室去醫(yī)院尋求臨床合作，從一位腫瘤病人身上提取病毒組織，在實驗室里建立疾病模型，再進行動物實驗。專家發(fā)現(xiàn)，在各種腫瘤組織中，乳頭狀腎癌病毒對這種藥物特別敏感。于是，專家又把實驗室研究合成出的藥物，有針對性地返回臨床，植入5位具有類似病癥的病人體中，結(jié)果其中3位確定有明顯療效。目前，這種藥物已經(jīng)進入三期臨床。

“這種實驗室和臨床的有效互動，就是轉(zhuǎn)化?？梢宰寣嶒炇依锏膭?chuàng)新研發(fā)更精準(zhǔn)，研發(fā)出來的創(chuàng)新藥物更有效。”牟驊說，就像上海到南京，有很多條路可以到達，而GPS會引導(dǎo)我們尋找一條最便捷的路線，“轉(zhuǎn)化”就是這個GPS，讓研發(fā)創(chuàng)新藥的專家直接切入關(guān)鍵點，提高研發(fā)效率。

目前，實驗室正聚焦腫瘤、自身免疫性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病三個方向做轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。而基于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方式研發(fā)的兩種創(chuàng)新藥也即將面市。

腦卒中是一種急性腦血管疾病，目前普遍采取的治療手段是使用藥物依達拉奉，這是一種已上市10多年的神經(jīng)保護劑，可以及時清除腦卒中產(chǎn)生的額外自由基，避免其損傷腦部細(xì)胞膜。“實驗室的專家通過轉(zhuǎn)化方式，發(fā)現(xiàn)這種藥物臨床中，可以清除自由基，但不能消除腦卒中帶來的炎癥如腦水腫等，治療效果大打折扣。”牟驊告訴記者，經(jīng)過長達7年多的臨床和實驗室的反復(fù)互動，他們研發(fā)出復(fù)方依達拉奉，既可以清除自由基，又能消炎。目前，該藥物已進入三期臨床，下一步就是新藥上市。

另一種基于轉(zhuǎn)化方式研發(fā)的是抗癌藥。據(jù)介紹，一旦癌癥出現(xiàn)腦轉(zhuǎn)移，很難有治療手段，因為人體自身有血腦屏障，藥物很難充分進入腦內(nèi)病變的部位。實驗室正在研發(fā)一種化學(xué)小分子藥，經(jīng)過臨床驗證，它可以有效突破肺癌病人的血腦屏障。根據(jù)臨床結(jié)果，專家們調(diào)整藥物研發(fā)方向，側(cè)重于治療腫瘤顱內(nèi)轉(zhuǎn)移的肺癌病人。