讓實(shí)驗(yàn)室和臨床緊密結(jié)合有效互動(dòng)

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，為創(chuàng)新藥研發(fā)裝上GPS

南報(bào)網(wǎng)訊（記者 戴六華 毛慶）物美價(jià)廉的特效藥，是不少病患者的期盼。但是，創(chuàng)新藥研發(fā)投資大、周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)高，一種創(chuàng)新藥物從研發(fā)到上市往往需要一二十年的時(shí)間，有的甚至努力數(shù)年無(wú)功而返。

如何提高創(chuàng)新藥研發(fā)的成功率和效率，降低成本和風(fēng)險(xiǎn)？在南京，依托江蘇先聲藥業(yè)有限公司建設(shè)的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室里，一批專家正在嘗試用“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”的手段，讓實(shí)驗(yàn)室和臨床緊密結(jié)合實(shí)現(xiàn)互動(dòng)，加速創(chuàng)新藥研發(fā)，同時(shí)通過(guò)臨床的各種實(shí)測(cè)，細(xì)分病癥，量身定制創(chuàng)新藥物，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室位于徐莊軟件園內(nèi)，四棟白色墻面的大樓里，建有實(shí)驗(yàn)室的多個(gè)創(chuàng)新平臺(tái)，包括生物創(chuàng)新藥物研發(fā)中心、先聲診斷醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)中心等，每層都“裝”滿了各種實(shí)驗(yàn)設(shè)備。

“這里有轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方向的專家近百名，其中四分之一是海歸，他們?cè)趪?guó)外頂級(jí)實(shí)驗(yàn)室或醫(yī)藥公司呆過(guò)，擁有豐富的創(chuàng)新藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)。”先聲藥物研究院副院長(zhǎng)檀愛(ài)民告訴記者，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室在國(guó)內(nèi)是獨(dú)一無(wú)二的，它的使命就是用“轉(zhuǎn)化”的手段，提高創(chuàng)新藥研發(fā)效率，降低上市藥物成本。

何為“轉(zhuǎn)化”？先聲藥業(yè)首席科學(xué)家、實(shí)驗(yàn)室常務(wù)副主任牟驊用一個(gè)案例做解釋：當(dāng)時(shí)，他和團(tuán)隊(duì)正在做一種新型抗癌藥研發(fā)，實(shí)驗(yàn)室的研究正在進(jìn)行，但專家們急需知道，這種藥物到底對(duì)哪種病人最有效。于是，實(shí)驗(yàn)室去醫(yī)院尋求臨床合作，從一位腫瘤病人身上提取病毒組織，在實(shí)驗(yàn)室里建立疾病模型，再進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。專家發(fā)現(xiàn)，在各種腫瘤組織中，乳頭狀腎癌病毒對(duì)這種藥物特別敏感。于是，專家又把實(shí)驗(yàn)室研究合成出的藥物，有針對(duì)性地返回臨床，植入5位具有類似病癥的病人體中，結(jié)果其中3位確定有明顯療效。目前，這種藥物已經(jīng)進(jìn)入三期臨床。

“這種實(shí)驗(yàn)室和臨床的有效互動(dòng)，就是轉(zhuǎn)化?？梢宰寣?shí)驗(yàn)室里的創(chuàng)新研發(fā)更精準(zhǔn)，研發(fā)出來(lái)的創(chuàng)新藥物更有效。”牟驊說(shuō)，就像上海到南京，有很多條路可以到達(dá)，而GPS會(huì)引導(dǎo)我們尋找一條最便捷的路線，“轉(zhuǎn)化”就是這個(gè)GPS，讓研發(fā)創(chuàng)新藥的專家直接切入關(guān)鍵點(diǎn)，提高研發(fā)效率。

目前，實(shí)驗(yàn)室正聚焦腫瘤、自身免疫性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病三個(gè)方向做轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究。而基于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方式研發(fā)的兩種創(chuàng)新藥也即將面市。

腦卒中是一種急性腦血管疾病，目前普遍采取的治療手段是使用藥物依達(dá)拉奉，這是一種已上市10多年的神經(jīng)保護(hù)劑，可以及時(shí)清除腦卒中產(chǎn)生的額外自由基，避免其損傷腦部細(xì)胞膜。“實(shí)驗(yàn)室的專家通過(guò)轉(zhuǎn)化方式，發(fā)現(xiàn)這種藥物臨床中，可以清除自由基，但不能消除腦卒中帶來(lái)的炎癥如腦水腫等，治療效果大打折扣。”牟驊告訴記者，經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)7年多的臨床和實(shí)驗(yàn)室的反復(fù)互動(dòng)，他們研發(fā)出復(fù)方依達(dá)拉奉，既可以清除自由基，又能消炎。目前，該藥物已進(jìn)入三期臨床，下一步就是新藥上市。

另一種基于轉(zhuǎn)化方式研發(fā)的是抗癌藥。據(jù)介紹，一旦癌癥出現(xiàn)腦轉(zhuǎn)移，很難有治療手段，因?yàn)槿梭w自身有血腦屏障，藥物很難充分進(jìn)入腦內(nèi)病變的部位。實(shí)驗(yàn)室正在研發(fā)一種化學(xué)小分子藥，經(jīng)過(guò)臨床驗(yàn)證，它可以有效突破肺癌病人的血腦屏障。根據(jù)臨床結(jié)果，專家們調(diào)整藥物研發(fā)方向，側(cè)重于治療腫瘤顱內(nèi)轉(zhuǎn)移的肺癌病人。