??記者 陳璽撼
??又一款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥在上海瓜熟蒂落。
??上海市藥監(jiān)局昨天宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰旧陥?bào)的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。這是上海今年第4款獲批上市的國(guó)產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。
??戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳代謝病，會(huì)讓患者的肝脾腫大，嚴(yán)重時(shí)是正常肝脾體積的8倍。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，從而發(fā)揮治療作用。
??這款創(chuàng)新藥能較快注冊(cè)上市，離不開上海專業(yè)的營(yíng)商服務(wù)。記者從上海市藥監(jiān)局了解到，它是全國(guó)首個(gè)境內(nèi)生物制品分段生產(chǎn)試點(diǎn)項(xiàng)目。
??生物制品分段生產(chǎn)，是指將生物制品的生產(chǎn)工序進(jìn)行劃分，通過(guò)集團(tuán)內(nèi)協(xié)作或商業(yè)化委托等方式，分別委托給不同主體生產(chǎn)，其中，原液和制劑分段是最常見的情形。在歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)，這種生產(chǎn)關(guān)系可以靈活配置生產(chǎn)資源，具有一定的普遍性。但同時(shí)，這一模式也考量如何管控質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)、產(chǎn)業(yè)安全等因素。
??近年來(lái)，隨著藥審制度改革不斷深化，業(yè)界對(duì)接國(guó)際通行規(guī)則開放生物制品原液和制劑分段生產(chǎn)的需求日益強(qiáng)烈。
??“很幸運(yùn)，我們?cè)谏虾?，否則這款創(chuàng)新藥絕不可能這么快落地?！北焙？党伤幷聞?wù)高級(jí)副總裁張苒表示，團(tuán)隊(duì)?wèi)阎軓?qiáng)的使命感來(lái)加快新藥的研發(fā)上市進(jìn)度，但此前有一個(gè)問(wèn)題“邁不過(guò)去”——企業(yè)研發(fā)階段的原液和制劑分別在上海和江蘇的場(chǎng)地生產(chǎn)，如果不能放開分段生產(chǎn)試點(diǎn)，就必須進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)移，將所有工序集中到一個(gè)場(chǎng)地，這必然耗費(fèi)巨大的成本和時(shí)間，延緩產(chǎn)品上市速度。
??在國(guó)家的支持下，生物制品分段生產(chǎn)試點(diǎn)工作被列入新一輪生物醫(yī)藥“上海方案”，由上海市藥監(jiān)局攻關(guān)破陣，其中最大的難點(diǎn)是風(fēng)險(xiǎn)管控。
??“我們成立工作專班，走訪調(diào)研后，梳理出多場(chǎng)地工藝和質(zhì)控一致性、原液冷鏈運(yùn)輸質(zhì)量保證等5個(gè)主要風(fēng)險(xiǎn)點(diǎn)，把這些因素管控起來(lái)，試點(diǎn)才能進(jìn)入實(shí)質(zhì)性階段?！鄙虾Ｊ兴幈O(jiān)局藥品監(jiān)管處處長(zhǎng)史嵐介紹，確定風(fēng)險(xiǎn)點(diǎn)后，向前倒推出了設(shè)定試點(diǎn)的范圍和禁止情形，向后則順推出了質(zhì)量監(jiān)管方案和風(fēng)險(xiǎn)處置預(yù)案，從而形成了完整統(tǒng)一的質(zhì)量管理體系，得到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的認(rèn)可。
??國(guó)家藥品監(jiān)督管理局委托上海市藥監(jiān)局起草全國(guó)試點(diǎn)方案和現(xiàn)場(chǎng)檢查指南，并選擇北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰咀鳛槿珖?guó)首個(gè)境內(nèi)生物制品分段生產(chǎn)試點(diǎn)項(xiàng)目。北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰咀鳛樯鲜性S可持有人，原液委托上海藥明生物技術(shù)有限公司生產(chǎn)，制劑委托無(wú)錫藥明生物技術(shù)股份有限公司生產(chǎn)。
??“分段生產(chǎn)一個(gè)很大的風(fēng)險(xiǎn)點(diǎn)在于各階段的生產(chǎn)和檢驗(yàn)數(shù)據(jù)‘各自為政’?！笔穽贡硎?，上海藥品審評(píng)核查中心、江蘇省藥監(jiān)局審核查驗(yàn)中心專門為此創(chuàng)新了串聯(lián)檢查等方式，使各階段的關(guān)鍵數(shù)據(jù)能夠無(wú)縫追溯，實(shí)現(xiàn)全鏈條生產(chǎn)質(zhì)量管理中信息的共享和互通，為這款創(chuàng)新藥的上市進(jìn)程鋪好了“高速公路”。
??張苒感慨，檢驗(yàn)、審評(píng)、核查、生產(chǎn)許可等注冊(cè)上市的各個(gè)環(huán)節(jié)，企業(yè)有所呼必有所應(yīng)，在審評(píng)監(jiān)管部門幫助下少走了很多“彎路”，“本以為要下半年才獲批上市，沒(méi)想到好消息這么快就來(lái)了”。
??今年截至目前，上海已有4款國(guó)產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。上海藥監(jiān)部門表示，將針對(duì)重點(diǎn)產(chǎn)品和項(xiàng)目持續(xù)實(shí)施提前介入、專人專班、一企一策、全程指導(dǎo)等服務(wù)措施，助力創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)上市，同時(shí)，加強(qiáng)產(chǎn)品上市后監(jiān)管，保障患者用藥用械安全。
