11月12日，細(xì)胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇在徐匯如期舉行，該論壇是2024上海國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周系列主題活動(dòng)之一。

　　此次論壇以政府搭臺(tái)的形式開(kāi)展，上海市藥品監(jiān)督管理局黨組書(shū)記、局長(zhǎng)徐徠，市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)副主任朱啟高，徐匯區(qū)副區(qū)長(zhǎng)魏蘭等出席活動(dòng)。中科院院士陳凱先、樊嘉和長(zhǎng)江學(xué)者俞磊教授受邀探討細(xì)胞與基因治療臨床研究方向和前沿問(wèn)題?；顒?dòng)為出席論壇的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所和生物醫(yī)藥企業(yè)設(shè)置了區(qū)域生命健康產(chǎn)業(yè)扶持政策解讀、生命健康產(chǎn)業(yè)布局規(guī)劃介紹等環(huán)節(jié)，服務(wù)企業(yè)解決發(fā)展中的難題，助力企業(yè)蓬勃壯大與區(qū)域的戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展相互成就。

　　作為論壇的重要成果之一，經(jīng)市局指導(dǎo)區(qū)市場(chǎng)監(jiān)管局牽頭，10家醫(yī)療機(jī)構(gòu)聯(lián)合發(fā)布了全市首部《醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用細(xì)胞治療藥品質(zhì)量管理指南》，為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導(dǎo)，保障百姓用上放心藥。

　　作為一種個(gè)人定制化的活細(xì)胞藥品，CAR-T藥品已成功應(yīng)用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經(jīng)上市便引起了各方的關(guān)注。目前，上海已有3款CAR-T藥品獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，數(shù)量占到全國(guó)的一半。上海有近20家醫(yī)療機(jī)構(gòu)通過(guò)相關(guān)持有人認(rèn)證，正在或者即將臨床應(yīng)用CAR-T藥品，處于全國(guó)領(lǐng)先地位。

　　如何保證使用過(guò)程中質(zhì)量安全有效？這是臨床使用CAR-T藥品的患者最為關(guān)心的問(wèn)題。記者獲悉，相對(duì)于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購(gòu)、統(tǒng)一管理模式，多數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)尚未明確CAR-T細(xì)胞治療藥品的具體責(zé)任部門(mén)。

　　此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品管理體系，指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)組建多學(xué)科診療團(tuán)隊(duì)，由臨床使用細(xì)胞治療藥品的科室負(fù)責(zé)人作為細(xì)胞治療團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人對(duì)細(xì)胞治療項(xiàng)目的各環(huán)節(jié)進(jìn)行監(jiān)督，院內(nèi)其他部門(mén)明確職責(zé)，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。

　　目前，醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用CAR-T藥品大多采用由患者從零售藥店簽約購(gòu)買(mǎi)，通過(guò)零售環(huán)節(jié)配送至臨床使用的模式，如何保障CAR-T藥品零售—使用交付環(huán)節(jié)的質(zhì)量可控成為擺在監(jiān)管部門(mén)面前的難題。“由于CAR-T藥品是由活細(xì)胞制備的，成品需全程放置于超低溫冷鏈裝置中，因此患者在藥房購(gòu)買(mǎi)藥品后，只能通過(guò)專門(mén)的運(yùn)輸車(chē)輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中?！睆?fù)星凱瑞（上海）生物科技有限公司準(zhǔn)入與公共事務(wù)高級(jí)總監(jiān)曹天睿對(duì)記者說(shuō)道。

　　針對(duì)這一難題，《指南》對(duì)CAR-T藥品使用環(huán)節(jié)全流程涉及的場(chǎng)所、藥品定購(gòu)/采購(gòu)、交付與驗(yàn)收等環(huán)節(jié)的質(zhì)量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定，如明確“藥品送達(dá)醫(yī)療機(jī)構(gòu)指定的場(chǎng)所后，根據(jù)持有人設(shè)定的驗(yàn)收要求，由細(xì)胞治療藥品的生產(chǎn)、流通、使用方實(shí)施多方協(xié)同驗(yàn)收。參與驗(yàn)收的人員包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)、患者或其家屬等。”

　　“我們醫(yī)院已經(jīng)參照《指南》，制定了由醫(yī)療機(jī)構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗(yàn)收制度，藥學(xué)部門(mén)根據(jù)職責(zé)全程跟蹤，確保藥品資質(zhì)文件齊全、外觀質(zhì)量合格?！睆?fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任張劍向記者表示。

　　徐匯區(qū)作為醫(yī)療資源的集聚區(qū)，三甲醫(yī)院數(shù)量占到全市四分之一，在CAR-T藥品臨床使用和臨床研究上均具有一定優(yōu)勢(shì)。徐匯區(qū)現(xiàn)有5家醫(yī)療機(jī)構(gòu)已開(kāi)展CAR-T藥品臨床使用，占全市的30%?！鞍l(fā)布《指南》只是我們邁出的第一步，隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場(chǎng)，我們也將與時(shí)俱進(jìn)，為促進(jìn)新藥技術(shù)開(kāi)發(fā)與轉(zhuǎn)化、成果應(yīng)用與推廣保駕護(hù)航，讓‘用得起’‘用得上’的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品早日惠及患者。”徐匯區(qū)市場(chǎng)監(jiān)督管理局相關(guān)負(fù)責(zé)人說(shuō)。

　　（來(lái)源：上海徐匯官方微信 記者：解景昇、肖樂(lè)鑫、陳文卿）