(原標(biāo)題：朋友圈刷屏的“為什么這些癌癥患者要去美國”一文說法荒謬)

　　央視主持人李詠因患癌癥去世的消息從美國傳來，有人翻出了前年的舊聞提出疑問“為什么這些癌癥患者要去美國?”該文章發(fā)表于2016年8月，文章用CFDA(原國家食品藥品監(jiān)督管理總局)審批案件擠壓1.7萬件、中國患者用藥是美國多年前的舊藥等或過時、或混淆概念的提法，試圖給“3000人/年赴美進行癌癥治療”的少數(shù)群體的選擇一個并不符合實際的解釋。

　　為了回答少數(shù)群體選擇的這一“偽命題”，報道不得不對我國醫(yī)療行業(yè)現(xiàn)狀失實反應(yīng)、以偏概全。同時，該報道對于國外臨床試驗危險性的刻意忽略也非常危險。一旦公眾對于臨床試驗危險性的毫不知情，很可能引發(fā)公眾效仿的愿望。通過咨詢業(yè)內(nèi)專家，科技日報記者總結(jié)了該報道的幾個明顯謬誤。

　　拿外國的臨床試驗

　　與國內(nèi)的臨床治療相比

　　文中用了一個能讓人過目難忘的比喻：這就好像美國都在用iPhone6了，我們還在用iPhone3。

　　用以比作iPhone6的，是在美國進行的臨床試驗，而用于比作iPhone3的是在國內(nèi)的臨床治療。

　　拿沒拿到新藥證書，是臨床治療和臨床試驗一個最明顯的區(qū)別。如果說一定要用文中的比喻，那只能說，美國在用的是iPhone6樣機。

　　一個藥物從雛形到上市，是一個漫長的過程。業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為是其成本投入大概為投資10億美金耗時10年的量級，且有著超高的淘汰率。

　　這個過程大致分為藥物臨床前試驗和臨床試驗。前者包括藥物前體的化合物到藥代動力學(xué)、藥效分析，再到進行細(xì)胞水平、動物水平的有效安全性試驗。當(dāng)這些試驗過程獲得了較好的數(shù)據(jù)才能向食藥監(jiān)等行政部門批準(zhǔn)進行臨床試驗，在經(jīng)過了科學(xué)設(shè)計、嚴(yán)格執(zhí)行的臨床試驗后，提請藥審部門審批，獲得新藥證書后，即可上市，進行臨床治療。

　　但是對于新藥這個特殊的領(lǐng)域來說，只有少量“樣機”能夠真正上市。中國工程院院士樊代明曾舉出這樣一組案例：在報道潛在藥物靶點最具權(quán)威性的CNS(《細(xì)胞》《自然》《科學(xué)》)的論文中，101篇發(fā)表的重大發(fā)現(xiàn)，20年后只有1項擁有臨床價值。

　　也就是說，臨床試驗距離臨床治療的表面看來只是那張“證”，但是那張證堪比“龍門”，前后的差異可以看做“鯉魚”與“金龍”。單純從年代上比較，并不成立。

　　避而不談臨床治療的“高風(fēng)險性”

　　與患者自身關(guān)聯(lián)最大的，也是臨床試驗與臨床治療之間差異最大的，在于不同的風(fēng)險性。

　　2017年8月30日，首個CAR-T療法在美國批準(zhǔn)上市。然而就在當(dāng)年的4月，另一家公司的CAR-T藥物臨床試驗中，一名難治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者，死因是腦水腫。甚至在CAR-T療法被批準(zhǔn)之后的沒幾天，法國細(xì)胞治療公司Cellectis還是出現(xiàn)了一起臨床死亡事件。

　　“創(chuàng)新藥物的臨床試驗是具有較高風(fēng)險性的，其中臨床1期試驗風(fēng)險性更高，因為這是首次應(yīng)用在人體之上的臨床試驗。”北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部倫理委員會趙勵彥說，盡管之前在體外細(xì)胞、模式動物上進行過安全性和有效性的驗證，但是動物與人體之間存在差異，因此在人體上的風(fēng)險性很大。

　　例如，2006年德國 TeGenero 公司的抗 CD28單克隆抗體 TGN1412 進行了藥物Ⅰ期臨床試驗，受試者共8 人，其中 2 人注射安慰劑，6 人注射真正藥物，不到半小時，6 名新藥受試者全部出現(xiàn)了呼吸困難、心悸、全身腫脹等癥狀的嚴(yán)重不良反應(yīng)，被送至重癥監(jiān)護室，所幸未有人員死亡。

　　文中提及臨床試驗時僅記錄了有好轉(zhuǎn)跡象的案例，卻對臨床試驗本身存在的極大風(fēng)險性只字未提。

　　刻意貶低國內(nèi)現(xiàn)階段醫(yī)療水平

　　《為什么這些癌癥患者要去美國》一文中存在對國內(nèi)現(xiàn)階段醫(yī)療水平的刻意貶低。例如，文中提到：美國的臨床醫(yī)學(xué)正在向“精準(zhǔn)醫(yī)療”的方向發(fā)展，一個患者往往由多個學(xué)科的醫(yī)生共同診治。事實上，在中國的很多醫(yī)院中，多學(xué)科會診已經(jīng)成為很多醫(yī)院診斷疑難雜癥的常規(guī)制度，甚至?xí)ㄟ^遠(yuǎn)程醫(yī)療等方式進行跨醫(yī)院專家的會診。

　　此外，中國的醫(yī)療資源豐富是全世界公認(rèn)的優(yōu)勢。“我國臨床的醫(yī)療技術(shù)是世界先進的，國內(nèi)一流醫(yī)院的臨床醫(yī)生也擁有更豐富的臨床經(jīng)驗。”中國科學(xué)院院士、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部教授陸林表示，很多病人跑到國外看病，可能反而無法得到最好的治療。

　　“我們的醫(yī)生也有很多是從國外回來的，了解國外的情況。國外醫(yī)生的經(jīng)驗不及國內(nèi)資深醫(yī)生的經(jīng)驗豐富。”陸林進一步解釋，例如北京的大醫(yī)院，大多采用了國際上頂尖的設(shè)備，如果到這些醫(yī)院看病，實際上看的是國際上最好的醫(yī)院、最好的醫(yī)生。

　　對我國GCP平臺的描述以偏概全

　　文中對于我國GCP平臺的描述也不符合實際。GCP平臺即藥品臨床試驗管理規(guī)范示范平臺。相關(guān)資料顯示，我國2003年出臺《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，2006年實施專項檢查，以及飛行檢查和注冊核查，再到認(rèn)定復(fù)核標(biāo)準(zhǔn)的提高，國家“十一五”和“十二五”重大新藥創(chuàng)制專項計劃也給予了大力支持。

　　文中受訪者的言論或許反應(yīng)了某些機構(gòu)、某些階段的不良事件，但并不能全面反映我國GCP平臺的真實科研水平和臨床試驗水平。

　　據(jù)國家重大新藥創(chuàng)制專項相關(guān)資料顯示，專項支持醫(yī)科院腫瘤醫(yī)院、天壇醫(yī)院、華西醫(yī)院等9家GCP平臺，在2015年1月至2017年8月開展2063項臨床試驗，完成708項臨床試驗。

　　部分平臺積極推行臨床試驗部門獨立化、研究人員專職化，輪轉(zhuǎn)制度常態(tài)化、績效考核標(biāo)準(zhǔn)化等措施，激發(fā)人員積極性，提高臨床研究數(shù)量和質(zhì)量。

　　以解放軍總醫(yī)院為例，近5年開展臨床試驗402項，其中43項1類新藥臨床試驗，參與66項國際多中心試驗，接受CFDA現(xiàn)場核查項目8項。GCP通過多項國內(nèi)外認(rèn)證，內(nèi)分泌連續(xù)7年獲NGSP(美國國家糖化血紅蛋白標(biāo)準(zhǔn)化計劃)國際認(rèn)證，倫理委員會通過SIDCER(發(fā)展倫理審查能力戰(zhàn)略行動國際認(rèn)證)的認(rèn)證和復(fù)審。

　　此外，該文章還存在很多經(jīng)不起細(xì)究的問題，例如從年代出現(xiàn)的早晚評判一個療法的有效、安全、穩(wěn)定性是非常不科學(xué)的，試問一句，舊藥一定比新藥差嗎?再比如，中國探索出了CRO(醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機構(gòu))公司參與臨床試驗的新的組合模式，是否更符合中國的國情，這是值得探討的，不能僅僅因為與美國發(fā)達(dá)國家不同，就視為是落后模式。