目前，NCR101注射液已完成全球首例臨床注射，受試者狀態(tài)良好。

5月16日，記者從位于合肥高新區(qū)的中盛溯源獲悉，其成功完成全球首例誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的基因修飾間充質(zhì)干細(xì)胞（iMSC，NCR101注射液）移植治療間質(zhì)性肺病的臨床輸注。目前，首例患者給藥后狀態(tài)良好，未出現(xiàn)任何不適反應(yīng)，標(biāo)志著我國干細(xì)胞療法在間質(zhì)性肺病治療領(lǐng)域邁出了關(guān)鍵一步。

無藥可治愈，嚴(yán)重時只能進(jìn)行肺移植

如果把肺比作海綿，正常的肺組織充滿彈性，能輕松吸滿氧氣，而患上間質(zhì)性肺病，就如同海綿里灌入了膠水，會使肺變硬，甚至出現(xiàn)“疤痕”，導(dǎo)致氧氣難以進(jìn)入血液。

中盛溯源研發(fā)人員焦璐琰告訴記者，“患上這種疾病后，患者通常會表現(xiàn)為干咳、活動后氣短，病情嚴(yán)重時走路、穿衣都感覺呼吸困難。最嚴(yán)重的，只能進(jìn)行肺移植。”

間質(zhì)性肺病的病因有很多種，吸入石棉、粉塵、化學(xué)煙霧等有害物質(zhì)，胃酸反流誤吸，以及新冠、流感等病毒感染累及下呼吸道時，都會直接對肺組織造成破壞。

除了環(huán)境因素與直接損傷，身體免疫系統(tǒng)出現(xiàn)異常，錯誤地攻擊肺部組織，也可能引發(fā)間質(zhì)性肺病，比如類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病，常常會累及肺部，導(dǎo)致間質(zhì)性肺病。

在臨床上，間質(zhì)性肺病可以算得上是“無藥可治”。目前常用的藥物治療方法只能通過使用激素控制炎癥，利用尼達(dá)尼布或吡非尼酮等藥物抗纖維化，延緩肺功能的下降速度。不僅無法實(shí)現(xiàn)治愈，現(xiàn)有的治療藥物還存在腸道損傷、脫發(fā)等多種副作用，進(jìn)一步加重了患者的負(fù)擔(dān)。

干細(xì)胞療法，帶來全新治療思路

干細(xì)胞治療作為一種新興的治療手段，具有特有的分化潛能、免疫調(diào)控功能和組織再生功能特性，能夠修復(fù)受損的組織和器官，為攻克這間質(zhì)性肺病提供了新的思路。

今年2月19日，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公示，安徽中盛溯源生物科技有限公司子公司中盛溯源（廣州）生物科技有限公司申報的“NCR101注射液”獲批臨床默示許可。

這是全球首款獲批臨床的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源的基因修飾間充質(zhì)樣細(xì)胞治療產(chǎn)品。

“這款干細(xì)胞治療產(chǎn)品，可以持續(xù)修復(fù)患者的肺部組織，從而恢復(fù)肺的正常功能，有望讓疾病實(shí)現(xiàn)徹底的治愈。”焦璐琰表示，在不久的將來，患者也許可以好好地“松一口氣”了。

過程順利，已完成首例臨床注射

目前，中盛溯源攜手上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第六人民醫(yī)院（上海市第六人民醫(yī)院）呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科任濤教授團(tuán)隊(duì)，正在開展臨床試驗(yàn)研究。

該研究的首例受試者是一名53歲女性患者，自2019年確診以來，長期接受傳統(tǒng)藥物治療。該患者簽署知情同意書后，經(jīng)過全面的檢查和嚴(yán)格的篩選評估后，確認(rèn)符合入組條件。

4月29日，研究團(tuán)隊(duì)為其進(jìn)行了NCR101干細(xì)胞靜脈輸注，輸注過程順利。

這也是全球首例誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的基因修飾間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療間質(zhì)性肺病的臨床輸注。

此次首例患者的成功治療，不僅是中盛溯源在干細(xì)胞治療技術(shù)創(chuàng)新和臨床轉(zhuǎn)化方面的重要里程碑，更標(biāo)志著我國在基因修飾干細(xì)胞治療領(lǐng)域取得領(lǐng)先突破。

5月16日，焦璐琰透露，目前受試者情況穩(wěn)定，未出現(xiàn)明顯不良反應(yīng)。后續(xù)，研究團(tuán)隊(duì)將嚴(yán)格按照臨床試驗(yàn)方案，繼續(xù)招募合適的受試者，并對他們進(jìn)行長期的跟蹤觀察，全面評估干細(xì)胞治療的安全性和有效性。

合肥在線-合新聞記者 朱汗翔