同時，在基因研究院，還將進一步提高基因編輯技術(shù)的精準度，推動基因編輯技術(shù)在臨床診斷和治療中的應用。

目前，未名-BIG聯(lián)合基因研究院內(nèi)部裝修已全面啟動實施，接下來將首先完成1萬人全基因組測序樣本。

對試管嬰兒 可進行基因篩查實現(xiàn)優(yōu)生優(yōu)育

作為大基因中心的精準醫(yī)療中心，將有望采用最新基因測序技術(shù)，依托大基因數(shù)據(jù)庫，實現(xiàn)相關疾病的精準靶向治療和功能預測。

對于重大疾病諸如癌癥，可以制定比目前化療更為精準的方案，醫(yī)生可以根據(jù)基因測序技術(shù)，確定病患使用什么藥物更有效;還可以開展單細胞基因測序，對試管嬰兒進行胚胎植入前基因篩查(PGD/PGS)，實現(xiàn)優(yōu)生優(yōu)育。

接下來，精準醫(yī)療中心將開展長壽基因的篩查和干預。針對已發(fā)現(xiàn)在長壽老人中頻繁出現(xiàn)的foxo3a等基因變異，建立相應的基因篩查體系和人為干預手段。

還可以應用基因技術(shù)，對神經(jīng)退行性疾病如阿爾茨海默病、帕金森和亨廷頓舞蹈癥患者制定合適治療方案或病前干預措施。

另外，還可以對易感基因/重大遺傳疾病基因進行篩查，通過測序和與大數(shù)據(jù)庫的比對，發(fā)現(xiàn)與家族性遺傳疾病高度相關的或易感的基因，并預測個體在將來可能患某種遺傳疾病的可能性，從而盡早采取治療或干預措施。

通過更精準測試發(fā)現(xiàn)新藥的療效

一款新藥從實驗室到走向臨床，需要經(jīng)過漫長的時間和多重環(huán)節(jié)，如果把疾病比作鎖、把藥物比作鑰匙，確定新藥對某些疾病的是否有效就像是在眾多鎖中尋找匹配的那一把鑰匙，而通過基因研究，則可以發(fā)現(xiàn)疾病新靶點或新的信號通路等疾病發(fā)病機制，那么鑰匙和鎖的匹配將會變得容易得多，從而縮短藥物研發(fā)過程。

在大基因的新藥研發(fā)創(chuàng)制中心，將通過基因組研究，結(jié)合醫(yī)學和分子生物學相關學科研究成果，發(fā)現(xiàn)疾病新靶點或新的信號通路等疾病發(fā)病機制，從而指導新藥的篩選體系建立、結(jié)構(gòu)改造和藥物設計。

將建設以抗體藥物研發(fā)與中試為核心的新藥研發(fā)平臺，研究新的成藥機制或靶點，優(yōu)化藥效評價、細胞構(gòu)建和工藝設計等開發(fā)流程，并建立新藥篩選體系，實現(xiàn)每年發(fā)現(xiàn)2-3個新靶點。

還將建立免疫細胞高效轉(zhuǎn)化系統(tǒng)，實現(xiàn)基因改造免疫細胞高效轉(zhuǎn)化，以及對遺傳疾病、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病和惡性腫瘤等疾病的精準治療，實現(xiàn)3-5個創(chuàng)新藥物或生物類似藥物進入臨床試驗階段。孵化20家新藥創(chuàng)制產(chǎn)業(yè)開發(fā)企業(yè)。晨報記者 劉淑

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