我國(guó)大多數(shù)罕見(jiàn)病的患者數(shù)量都足以撐起一款新藥產(chǎn)業(yè)鏈
罕見(jiàn)病藥研發(fā)，上海如何抓住機(jī)遇
“治療罕見(jiàn)病的藥不僅少，而且貴。最貴的一種藥，年均花費(fèi)達(dá)200萬(wàn)元?！鄙镝t(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間，上海市兒童罕見(jiàn)病診治中心主任蔡威在“浦江醫(yī)藥健康產(chǎn)融創(chuàng)新發(fā)展峰會(huì)”上表達(dá)了一位醫(yī)生的期盼：希望中國(guó)藥企能夠更多參與到罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)當(dāng)中，讓更多的中國(guó)患者受益?！耙?yàn)榛谥袊?guó)的人口基數(shù)，大多數(shù)罕見(jiàn)病的患者數(shù)量都足以撐起一款新藥的產(chǎn)業(yè)鏈。”
全世界約有7000種罕見(jiàn)病，其中80%具有遺傳背景，50%發(fā)病期在兒童時(shí)期，但只有不到10%的罕見(jiàn)病有被批準(zhǔn)的治療方案或特效藥。而根據(jù)我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，在有特效藥的35種罕見(jiàn)病中，僅24種罕見(jiàn)病的46種藥品被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。
患者很多，市場(chǎng)很大，醫(yī)患的期盼都很急切。在此背景下，中國(guó)罕見(jiàn)病原創(chuàng)藥品的開(kāi)發(fā)生態(tài)又該如何構(gòu)建?“還是要以患者為中心來(lái)進(jìn)行構(gòu)建，包括推動(dòng)創(chuàng)新的制度，以及保障體系?！敝袊?guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示。
去年以來(lái)，科技部、國(guó)家醫(yī)保局等均出臺(tái)了推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品創(chuàng)新的相關(guān)政策，國(guó)家自然科學(xué)基金也為罕見(jiàn)病設(shè)立專(zhuān)項(xiàng)，以加大對(duì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)力度。
在保障體系方面，目前，國(guó)家正在積極探索各類(lèi)保障模式，地方則開(kāi)始探索“1+N”保障模式，以保障更多罕見(jiàn)病患者用藥。
中國(guó)雖然在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和保障領(lǐng)域取得了進(jìn)步，但依然面臨諸多難點(diǎn)?！俺杀締?wèn)題、臨床試驗(yàn)問(wèn)題、開(kāi)發(fā)體系問(wèn)題等都需要進(jìn)一步解決。”李林康認(rèn)為，上海是引領(lǐng)中國(guó)罕見(jiàn)病治療的亞洲醫(yī)學(xué)中心城市，一定要抓住機(jī)遇，主動(dòng)迎接挑戰(zhàn)。
在迎難而上的力量中，上海醫(yī)藥已成為當(dāng)中的主力軍。作為擁有罕見(jiàn)病藥品最多的企業(yè)，上海醫(yī)藥一直秉承社會(huì)責(zé)任為先，多年來(lái)一直低價(jià)保障著21個(gè)臨床必需的罕見(jiàn)病產(chǎn)品的供應(yīng)。目前，上海醫(yī)藥全資子公司——上海上藥睿爾藥品有限公司已自主研發(fā)罕見(jiàn)病產(chǎn)品超10項(xiàng)，與各大科研院所、高校、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及制藥公司開(kāi)展合作研發(fā)項(xiàng)目10余項(xiàng)。
當(dāng)下，全球創(chuàng)新罕見(jiàn)病藥品普遍價(jià)格高昂，年治療費(fèi)用通常超過(guò)百萬(wàn)元，國(guó)內(nèi)已有的罕見(jiàn)病經(jīng)典藥，最低費(fèi)用只需189元。“通過(guò)我們的努力，期待發(fā)現(xiàn)更多的罕見(jiàn)病解決方案，并有效降低中國(guó)罕見(jiàn)病患者的治療成本，提高藥品的可及性?！鄙纤庮柨偨?jīng)理文彬介紹。
李林康表示，如果中國(guó)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的罕見(jiàn)病藥品適應(yīng)癥未來(lái)能拓展到更多常見(jiàn)病市場(chǎng)，則將為此類(lèi)藥品的研發(fā)生產(chǎn)創(chuàng)造更多有利條件。上海市青年企業(yè)家協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)、上海醫(yī)藥董事長(zhǎng)周軍表示，在各方努力下，相信再過(guò)5至10年，中國(guó)一定會(huì)出現(xiàn)更多適合中國(guó)市場(chǎng)的創(chuàng)新藥品。
