原標(biāo)題：重磅!急性白血病靶向藥“合肥造”啟動臨床I期試驗

　　1月8日，記者從安徽省藥監(jiān)局獲悉：近日，從中國科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院傳來喜訊，我國首個自主研發(fā)的急性白血病靶向藥項目取得最新進展——國家I類抗創(chuàng)新靶向藥物HYML-122臨床試驗啟動，標(biāo)志著該藥物的研發(fā)進入新階段。

　　該藥物是國內(nèi)首個針對急性髓系白血病的創(chuàng)新靶向藥，由中國科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院強磁場科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)團隊研發(fā)，主要針對FLT3-ITD突變的急性髓系白血病。其是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，能夠在FLT3和cKIT激酶之間取得高選擇性，從理論上避免了可能的骨髓抑制毒性等副作用。

　　急性髓系白血病(AML)是成年人中最常見的一種白血病。據(jù)統(tǒng)計，全球每年新發(fā)AML占白血病總數(shù)的1/3，是目前四大白血病中五年生存率最低的一種。目前，應(yīng)用于此病癥的靶向藥物售價高昂，一個月的劑量在美國賣到15000美元，相當(dāng)于人民幣10萬元左右，且該藥在使用過程中易導(dǎo)致一些副作用，國內(nèi)暫時沒有批準(zhǔn)其入市。因此，臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。

　　劉青松團隊從2012年就開始研究這一靶向藥物，經(jīng)過了“老藥新用”研究等多個階段，最終成功研制出HYML-122。HYML-122是一種新型結(jié)構(gòu)的、高選擇性、高活性的FLT3激酶小分子抑制劑。

　　據(jù)了解，在經(jīng)過2年多時間的臨床前評價，發(fā)現(xiàn)HYML-122在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出良好的成藥性。此外，在相關(guān)的動物實驗中，表現(xiàn)出了良好的抗腫瘤效果和用藥安全窗口，比類似藥物在實體瘤穿透性等方面有大幅度的提高，對于急性白血病晚期出現(xiàn)浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。

　　2018年6月該藥物獲批進行人體臨床試驗后，研究團隊與相關(guān)單位經(jīng)過半年的籌備，今年1月2日，HYML-122臨床I期試驗正式啟動，這標(biāo)志著該藥物的研發(fā)進入了一個新的階段。在該階段，將主要測試HYML-122在急性髓系白血病人中的安全性和耐受性，探索劑量限制性毒性和最大耐受劑量，并通過拓展實驗初步驗證藥物的有效性。

　　據(jù)悉，該藥物2015年申請中國以及國際專利保護，并于2018年獲得中國專利授權(quán)。正式投入市場后將大幅降低白血病患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，造福我國病患。(記者 朱赟)