原標(biāo)題：重磅!急性白血病靶向藥“合肥造”啟動(dòng)臨床I期試驗(yàn)

　　1月8日，記者從安徽省藥監(jiān)局獲悉：近日，從中國(guó)科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院傳來喜訊，我國(guó)首個(gè)自主研發(fā)的急性白血病靶向藥項(xiàng)目取得最新進(jìn)展——國(guó)家I類抗創(chuàng)新靶向藥物HYML-122臨床試驗(yàn)啟動(dòng)，標(biāo)志著該藥物的研發(fā)進(jìn)入新階段。

　　該藥物是國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)急性髓系白血病的創(chuàng)新靶向藥，由中國(guó)科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院強(qiáng)磁場(chǎng)科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)團(tuán)隊(duì)研發(fā)，主要針對(duì)FLT3-ITD突變的急性髓系白血病。其是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，能夠在FLT3和cKIT激酶之間取得高選擇性，從理論上避免了可能的骨髓抑制毒性等副作用。

　　急性髓系白血病(AML)是成年人中最常見的一種白血病。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球每年新發(fā)AML占白血病總數(shù)的1/3，是目前四大白血病中五年生存率最低的一種。目前，應(yīng)用于此病癥的靶向藥物售價(jià)高昂，一個(gè)月的劑量在美國(guó)賣到15000美元，相當(dāng)于人民幣10萬元左右，且該藥在使用過程中易導(dǎo)致一些副作用，國(guó)內(nèi)暫時(shí)沒有批準(zhǔn)其入市。因此，臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。

　　劉青松團(tuán)隊(duì)從2012年就開始研究這一靶向藥物，經(jīng)過了“老藥新用”研究等多個(gè)階段，最終成功研制出HYML-122。HYML-122是一種新型結(jié)構(gòu)的、高選擇性、高活性的FLT3激酶小分子抑制劑。

　　據(jù)了解，在經(jīng)過2年多時(shí)間的臨床前評(píng)價(jià)，發(fā)現(xiàn)HYML-122在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出良好的成藥性。此外，在相關(guān)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，表現(xiàn)出了良好的抗腫瘤效果和用藥安全窗口，比類似藥物在實(shí)體瘤穿透性等方面有大幅度的提高，對(duì)于急性白血病晚期出現(xiàn)浸潤(rùn)性實(shí)體瘤的患者具有重要意義。

　　2018年6月該藥物獲批進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)后，研究團(tuán)隊(duì)與相關(guān)單位經(jīng)過半年的籌備，今年1月2日，HYML-122臨床I期試驗(yàn)正式啟動(dòng)，這標(biāo)志著該藥物的研發(fā)進(jìn)入了一個(gè)新的階段。在該階段，將主要測(cè)試HYML-122在急性髓系白血病人中的安全性和耐受性，探索劑量限制性毒性和最大耐受劑量，并通過拓展實(shí)驗(yàn)初步驗(yàn)證藥物的有效性。

　　據(jù)悉，該藥物2015年申請(qǐng)中國(guó)以及國(guó)際專利保護(hù)，并于2018年獲得中國(guó)專利授權(quán)。正式投入市場(chǎng)后將大幅降低白血病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，造福我國(guó)病患。(記者 朱赟)