??記者 陳璽撼

??作為一種個(gè)人定制化的活細(xì)胞藥品，CAR—T藥品已成功應(yīng)用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經(jīng)上市便引起各方關(guān)注。目前，上海已有3款CAR—T藥品獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，數(shù)量占全國(guó)的一半。上海有近20家醫(yī)療機(jī)構(gòu)通過(guò)相關(guān)持有人認(rèn)證，正在或者即將臨床應(yīng)用CAR—T藥品，處于全國(guó)領(lǐng)先地位。

??然而，CAR—T藥品十分昂貴，一針要上百萬(wàn)元，如何保證使用過(guò)程中的安全有效？全市首個(gè)《醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用細(xì)胞治療藥品質(zhì)量管理指南》（以下簡(jiǎn)稱《指南》）昨天發(fā)布，為CAR—T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導(dǎo)，保障百姓用上放心藥。

??納入統(tǒng)一的藥品管理體系

??CAR—T細(xì)胞的中文名稱是“嵌合抗原受體修飾的T淋巴細(xì)胞”。T淋巴細(xì)胞具有免疫活性，如同人體內(nèi)的軍隊(duì)，司職殺滅外來(lái)入侵者；CAR是一種分子修飾物，包含識(shí)別腫瘤抗原的抗體序列，使T淋巴細(xì)胞具有對(duì)腫瘤的靶向性。CAR對(duì)于T淋巴細(xì)胞來(lái)說(shuō)，好似衛(wèi)星導(dǎo)航系統(tǒng)，能使其準(zhǔn)確識(shí)別并消滅腫瘤細(xì)胞。

??2013年，美國(guó)《科學(xué)》雜志將癌癥免疫治療評(píng)為“年度十大科學(xué)突破”之首。近年來(lái)，這種新療法快速發(fā)展，但相關(guān)的管理措施明顯滯后。相對(duì)于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購(gòu)、管理的模式，多數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)尚未明確CAR—T細(xì)胞治療藥品的具體責(zé)任部門。

??徐匯區(qū)市場(chǎng)監(jiān)管局藥化科負(fù)責(zé)人表示，在日常檢查中，發(fā)現(xiàn)有些醫(yī)院的藥劑科未參與到藥品交付過(guò)程，多由腫瘤科或血液科的一線醫(yī)護(hù)人員在病房?jī)?nèi)直接進(jìn)行藥品的接收、復(fù)蘇等環(huán)節(jié)操作，相關(guān)人員在藥品質(zhì)量管理上也相對(duì)缺乏經(jīng)驗(yàn)，存在一定風(fēng)險(xiǎn)。

??要有專人負(fù)責(zé)質(zhì)量管理，《指南》首次提出，將CAR—T藥品的使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品管理體系，指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)組建多學(xué)科診療團(tuán)隊(duì)，由臨床使用細(xì)胞治療藥品的科室負(fù)責(zé)人作為細(xì)胞治療團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人，對(duì)細(xì)胞治療項(xiàng)目的各環(huán)節(jié)進(jìn)行監(jiān)督，院內(nèi)其他部門明確職責(zé)，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。

??疏于管控可致藥品“打水漂”

??除了臨床使用，CAR—T藥品銷售、運(yùn)輸?shù)拳h(huán)節(jié)的質(zhì)量管控也亟待規(guī)范。

??復(fù)星凱瑞（上海）生物科技有限公司準(zhǔn)入與公共事務(wù)高級(jí)總監(jiān)曹天睿介紹，醫(yī)療機(jī)構(gòu)目前使用的CAR—T藥品大多采用由患者從零售藥店簽約購(gòu)買，再通過(guò)零售環(huán)節(jié)配送至臨床使用的模式，而且由于CAR—T藥品是由活細(xì)胞制備的，成品必須全程放置于超低溫冷鏈裝置中，因此患者在藥房購(gòu)買藥品后，只能通過(guò)專門的運(yùn)輸車輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中。

??任何一個(gè)環(huán)節(jié)疏于管控，昂貴的CAR—T藥品就可能“打水漂”。《指南》對(duì)CAR—T藥品使用環(huán)節(jié)涉及的場(chǎng)所、藥品訂購(gòu)/采購(gòu)、交付與驗(yàn)收等環(huán)節(jié)的質(zhì)量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定。比如，藥品送達(dá)醫(yī)療機(jī)構(gòu)指定的場(chǎng)所后，根據(jù)持有人設(shè)定的驗(yàn)收要求，由細(xì)胞治療藥品的生產(chǎn)、流通、使用方實(shí)施多方協(xié)同驗(yàn)收，參與驗(yàn)收的人員包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)、患者或其家屬等。

??徐匯區(qū)作為醫(yī)療資源的集聚區(qū)，三甲醫(yī)院數(shù)量占全市四分之一，在CAR—T藥品臨床使用和臨床研究上具有一定優(yōu)勢(shì)。徐匯區(qū)現(xiàn)有5家醫(yī)療機(jī)構(gòu)已開展CAR—T藥品臨床使用，占全市的30%。

??《指南》推出后，迅速得到響應(yīng)?！拔覀円呀?jīng)參照《指南》，制定了由醫(yī)療機(jī)構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗(yàn)收制度，藥學(xué)部門根據(jù)職責(zé)全程跟蹤，確保藥品資質(zhì)文件齊全、外觀質(zhì)量合格?！睆?fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師張劍表示。

??“隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場(chǎng)，監(jiān)管部門將與時(shí)俱進(jìn)，為促進(jìn)新藥技術(shù)開發(fā)與轉(zhuǎn)化、成果應(yīng)用與推廣保駕護(hù)航?！毙靺R區(qū)市場(chǎng)監(jiān)管局二級(jí)調(diào)研員高吾名表示。